Centro na Grande Curitiba foi selecionado para recrutar e acompanhar pacientes em pesquisa de terapia oral que age sobre RNA mensageiro

O Hospital Angelina Caron, na Grande Curitiba, foi escolhido para participar de um estudo internacional que avalia uma medicação oral direcionada ao RNA mensageiro, com objetivo de reduzir a produção da huntingtina mutante associada à Doença de Huntington. A terapia também pode ter efeito sobre a proteína PMS1, ligada a mecanismos da progressão da doença.
Seleção e acompanhamento
O recrutamento, a triagem e o acompanhamento dos pacientes elegíveis no Hospital Angelina Caron serão conduzidos pelo Departamento de Ensino e Pesquisa da instituição. O neurologista e pesquisador Giorgio Fabiani declarou que a seleção dos participantes seguirá critérios bastante rigorosos, segundo o relato contido na matéria original.
Mecanismo investigado e contexto clínico
Segundo as informações divulgadas, a medicação em estudo atua sobre o RNA mensageiro para reduzir a produção da proteína huntingtina antes da sua formação. Além disso, a ação sobre a proteína PMS1 pode interferir em processos envolvidos na progressão da doença. A matéria observa que os tratamentos atualmente disponíveis controlam sobretudo os sintomas; não há terapias aprovadas capazes de alterar a progressão da doença hereditária.
O texto também destaca a participação do Hospital Angelina Caron em pesquisas internacionais e estudos genéticos, citando experiência em pesquisas sobre Parkinson e em áreas cardiológica, pneumológica e neurológica. Por fim, a reportagem traz estimativas segundo as quais entre 13 e 15 milhões de brasileiros convivem com algum tipo de doença rara.